第176章 搞定Menkes综合症
第176章搞定Menkes综合症
这段时间，曹阳一直在和唐缺跟进基因治疗之事
双方达成共识，要用基因编辑工具彻底敲除ATP7A基因上多出的A碱基，从根本上救治Menkes患者
然而，在选择哪一种基因编辑工具的时候，却有了不同意见
进入21世纪后，随着生物技术的发展，科学家们为实现基因编辑，不断开发，到现在为止，已经产生了三代新技术，分别是ZFN（锌指核酸蛋白酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR-Cas9三种基因编辑工具
ZFN锌指蛋白技术是第一代基因编辑工具，已经面世20多年
它通过在真核生物中（从酵母到人类）广泛存在的锌指蛋白，能够识别并结合一个特异的三联体碱基，从而达到DNA定点剪切的目的
TALEN技术是十年前出现的第二代基因编辑工具，技术上实现了相当大的突破，能以更高效的方式完成基因编辑工作，并且很少会发生误切断非目标DNA序列的情况，迄今为止，获得了高度好评
TALENs借助于一种由植物细菌分泌的天然蛋白来识别特异性DNA碱基对，与目标DNA结合并在特异位点对DNA链进行切割，从而导入新的遗传物质
相对ZFN而言，TALEN能够靶向更长的基因序列，而且也更容易构建
但是直到现在，人们一直都没有一种低成本，且公开能够获得的方法来快速地产生大量的
CRISPR-Cas9是第三代，也是最新的基因编辑工具，发明者为两名女科学家，同时获得了去年的诺贝尔奖
这是一种突破性的全新技术，与第一代和第二代基因组编辑技术有着根本性的不同，因此常常被称为“基因魔剪”，正是因为它的出现，基因组编辑技术才获得了全球性的普及
CRISPR原本是数十亿年前细菌在进化过程中发明的一种天然免疫系统，一些细菌在遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储到自身DNA里一个称为CRISPR的存储空间，当病毒再次入侵时，细菌一旦发现与存写的片段相同的部分，Cas9蛋白会发生变形，准确的卡住病毒DNA并毫不犹豫地挥起“剪刀”
CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比TALEN等其他基因编辑技术更高
它通过向导RNA找到需要作为靶点进行切断的DNA，再用Cas9这种专门用于切断DNA的酶进行操作，从而精准切断DNA靶点，实现插入，敲除，沉默，替换等一系列基因编辑操作
这种技术大受瞩目的原因，就是因为它能以极其简单的方式对基因进